瞻觀前沿
一名名爲歐珀·桑迪的英國女孩成爲了世界上接受全新基因試驗併成功恢復聽力的患者。該成果在近期於美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞學會會議上被公佈。
歐珀·桑迪自出生起就生活在無聲的世界中，她患有由OTOF基因缺陷引起的聽覺神經病變。這種基因缺陷影響了otoferlin蛋白的編碼，這種蛋白對於耳中細胞與聽覺神經之間的正常交流至關重要。然而，隨着醫學技術的不斷進步，歐珀的命運在2023年迎來了轉機。
2023年9月，歐珀接受了由生物技術公司再生元開發的基因手術。在手術中，醫生將工作基因注入歐珀的右耳，以補充她體內缺失的otoferlin蛋白。該過程與安裝人工耳蝸相似，醫生通過打開歐珀的內耳(耳蝸)並使用導管注射，成功將外源基因導入耳部細胞。
讓人驚喜的是，在手術後僅僅4周的時間裏，歐珀的父母就發現了她聽力上的顯著變化。到了第24周，這種改善變得更加明顯。目前，歐珀的聽力已經達到了大約25到30分貝，而正常聽力的是20分貝。
該基因試驗的成功，爲患有OTOF基因突變的兒童帶來了新的希望。基因作爲一種利用基因載體將外源的性基因轉導至細胞的方法，正在逐步改變許多遺傳性疾病的格局。從最初的遺傳性疾病，到如今在惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病等領域的廣泛應用，基因的安全性和有效性已經得到了顯著提升。
(圖片來源：攝圖網)
技術價值觀察
基因，也稱爲細胞和基因(CellandGeneTherapy).
細胞和基因行業是一箇新興的醫療領域，它利用細胞和基因的技術手段來各種疾病。通過改變患者的基因組或者利用幹細胞等方式來修復受損的組織和器官，從而達到疾病的目的。這一領域的發展爲許多無法通過傳統或手術的疾病提供了新的途徑，爲醫學科學的進步和人類健康的改善帶來了希望。
目前，我國細胞與基因上游以生物科學工具、細胞與基因CRO/CDMO爲主。中游細胞與基因主要爲細胞與基因新藥研發公司。下游爲終端銷售，包括醫院、零售藥店等。
宏觀市場觀察
基因CDMO市場規模
根據賽業生物在中科院主編的《新經濟發展報告(2023-2024)》中發佈的文章《我國基因的現狀與未來》，2018年至2022年，我國基因CDMO行業市場規模由8.7億元增長至32.6億元，年複合增速達到
細胞與基因(CGT)應用場景分佈
CGT最初主要應用於遺傳性疾病，逐步廣泛應用於惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年來，隨着技術的不斷改進，基因的安全性和有效性得到提升，在多種遺傳性罕見病，如血友病、腦白質營養不良、杜氏肌營養不良症及先天性黑蒙症等的臨牀中取得突破成果。具體應用場景如下：
細胞與基因(CGT)CRO/CDO參與者營收表現較好
細胞與基因(CGT)CRO/CDO主要參與者包括藥明康德、藥明生物、康龍化成等企業，2022年各大參與者CRO/CDO業務規模大多呈增長態勢，在公司業務收入佔比超過20%。主要參與者業務梳理如下：
細胞與基因技術賽道熱力圖
根據前瞻產業熱力圖顯示，目前細胞與基因關鍵技術強相關的城市集羣主要集中在華北和長三角地區，尤其是北京市成爲發展區域。這些城市羣已投入大量政策、資金、環境和人才資源用於細胞與基因研發，成爲潛在的細胞與基因技術發展。根據熱力圖的分佈華北地區有極大的可能性成爲細胞與基因技術的先導區域。關注北京市通州區、河北省保定市競秀區、上海市嘉定區等地的相關企業，以及這些地方對細胞與基因產業發展的投資環境和潛力市場。
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更多本行業研究分析詳見前瞻產業研究院《細胞與基因（CGT）行業市場前瞻與投資戰略規劃分析報告》
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